Léčebné zásahy do genů jsou stále sporné. Nyní vědci hlásí úspěch tohoto postupu při léčení vzácného kožního onemocnění.

Genové terapie se ani po dvou desetiletích pokusného používání nestaly součástí běžné praxe – pořád není zcela vyjasněno, jak se vyhnout nevhodné reakci imunitního systému či vyvolání nádorového bujení.

„Motýlí“ pacient

Před sedmi lety použili italští vědci v rámci klinického experimentu postupu genové terapie při léčení pacienta trpícího chorobou epidermolysis bullosa (EB).

Toto vzácné, někdy až smrtelné onemocnění pojivové tkáně je způsobeno mutací genů podílejících se na stavbě pokožky. Způsobuje puchýře na kůži a sliznicích a někdy se jí říká „nemoc motýlích křídel“, protože nemocní mají kůži křehkou právě jako motýlí křídla.

Dobrý výsledek

Italští výzkumníci tehdy vzali kožní kmenové buňky z dlaně konkrétního pacienta, v laboratoři opravili genový defekt v nich, a transplantovali je do pacientových stehen. Nyní vyhodnotili, že buňky se zde v této části končetin zapojily do tvorby normální pokožky. Po šesti a půl roce a asi 80 cyklech obnovení těchto buněk si stále drží charakter kůže dlaně, a nikoli nohy, a pokožka zůstala bez puchýřů.

Neobjevily se stopy nádorového bujení ani jiného nežádoucího zdravotního vývoje.

Bude však zapotřebí ještě hodně takovýchto dobrých zpráv, než se genové terapie usadí v běžných léčebných postupech.

Zdroj: Stem Cell Reports, doi: 10.1016/j.stemcr.2013.11.001

Čtěte také: Genová terapie vyléčila diabetes 1. typu – zatím u psů